Uma nova terapia genética conseguiu, pela primeira vez, reduzir de forma segura e duradoura os níveis de colesterol e triglicerídeos em seres humanos. O tratamento usa a tecnologia CRISPR, que permite “editar” o DNA dentro das células — como se fosse uma espécie de “tesoura genética”.
O resultado foi apresentado neste sábado (8) durante o congresso anual da American Heart Association (AHA) 2025, em Nova Orleans, e publicado simultaneamente no New England Journal of Medicine.
Como funciona a tecnologia
O CRISPR-Cas9 é uma ferramenta que permite aos cientistas cortar e modificar partes específicas do DNA. No caso dessa pesquisa, o método foi usado para “desligar” um gene chamado ANGPTL3, que atua no controle das gorduras do sangue. Quando esse gene é inibido, o corpo naturalmente passa a produzir menos colesterol e triglicerídeos — duas substâncias que, em excesso, aumentam o risco de infarto e AVC.
O tratamento, chamado CTX310, é aplicado em dose única, por meio de infusão intravenosa. Ele usa nanopartículas de gordura para levar o sistema CRISPR até o fígado, onde acontece a modificação genética.
Resultados positivos
O ensaio clínico de fase 1 envolveu 15 voluntários com distúrbios de gordura no sangue de difícil controle, mesmo após o uso de medicamentos tradicionais. Apenas duas semanas após o tratamento, os níveis de colesterol e triglicerídeos começaram a cair — e se mantiveram baixos por pelo menos 60 dias.
No total, o estudo registrou uma redução média de 50% no colesterol LDL (“ruim”) e 55% nos triglicerídeos. Nenhum evento grave foi relatado. Os efeitos colaterais foram leves, como dor nas costas e náusea temporária em três participantes, e aumento transitório das enzimas do fígado em um caso.
“É algo sem precedentes: uma única aplicação que reduz colesterol e triglicerídeos ao mesmo tempo”, afirmou Luke Laffin, cardiologista do Cleveland Clinic e principal autor da pesquisa.
Um possível divisor de águas
Se os resultados forem confirmados em estudos maiores, o CTX310 pode representar uma revolução no tratamento das doenças cardiovasculares. Atualmente, milhões de pessoas precisam tomar remédios diariamente — como estatinas ou injeções de controle de colesterol.
“Um dos grandes desafios no tratamento é a falta de adesão. Muitos pacientes abandonam os medicamentos no primeiro ano. Uma terapia única, com efeito duradouro, pode mudar isso completamente”, disse Steven Nissen, diretor do Instituto do Coração da Cleveland Clinic.
A pesquisa foi realizada entre junho de 2024 e agosto de 2025, em centros da Austrália, Nova Zelândia e Reino Unido. Os participantes continuarão sendo acompanhados por até 15 anos, como exige o órgão regulador dos EUA (FDA) em terapias genéticas.
O que vem a seguir
Os pesquisadores já planejam um estudo de fase 2 para 2026, com um número maior e mais diverso de participantes. O objetivo é confirmar a segurança do método e avaliar se o efeito realmente se mantém a longo prazo.
O colesterol alto é um dos principais fatores de risco para doenças do coração e derrame. Segundo a American Heart Association, cerca de 35% dos adultos nos Estados Unidos têm níveis elevados de colesterol, e boa parte deles não faz acompanhamento regular.
Se as próximas etapas confirmarem o potencial do CTX310, a terapia poderá inaugurar uma nova era na medicina cardiovascular — oferecendo uma alternativa de “dose única” com resultados prolongados.
*com informações de heart.org
